蘇州華毅樂健生物科技有限公司（ 以下簡稱“華毅樂健”）創(chuàng)立于2019年，是由生物學家饒毅教授創(chuàng)立，公司以“為中華之屹立、人民喜樂康健”為使命，以自主創(chuàng)新研發(fā)為核心，致力于打造成為一家立足中國、全球卓越的生物科技公司，造福人類健康。 公司以肝臟基因遞送為切入點，自主研發(fā)了高效載體平臺，其先導產品針對廣闊且未被滿足需求的血友病A領域，是國內獲批IND的血友病A基因治療產品，已初步取得了良好的安全和有效性數據。未來將基于創(chuàng)始人及團隊多年的科學積淀延伸至神經系統(tǒng)疾病等領域，實現(xiàn)罕見病與常見病相平衡的產品管線布局，向臨床試驗穩(wěn)步推進。 華毅樂健自主建設的符合中國NMPA、美國FDA和歐盟EMA標準的高規(guī)格生產基地。建筑面積約8600平米，擁有2條AAV病毒生產線、1條質粒生產線以及1條中試生產線。該生產基地擁有完善的GMP體系，按照法規(guī)要求建有獨立的質粒生產平臺、病毒包裝平臺、細胞培養(yǎng)平臺、細胞庫平臺、工藝開發(fā)平臺等，并擁有涵蓋生化&理化、分子、微生物檢測的質控實驗室平臺。平臺擁有38套獨立空調系統(tǒng)，實現(xiàn)完全物理隔離，全面降低交叉污染的風險?；貫楣镜亩嗫顒?chuàng)新型基因治療產品的全球供應鏈保障奠定了堅實的基礎。